• 微头条

    让本地生活更美好

打开APP

美国食品药品监督管理局考虑首个CRISPR基因编辑治疗,或能治愈镰刀细胞贫血

2023-11-21 外星人S博士
美国食品药品监督管理局考虑首个CRISPR基因编辑治疗,或能治愈镰刀细胞贫血

Source: Slashdot

美国食品药品监督管理局正在审查一种名为exa-cel的尖端治疗疗法,可能能够治愈镰刀细胞贫血,这是一种没有普遍成功治疗方法的疼痛和致命疾病。据CNN报道:“如果获批,由美国波士顿的Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司联合研发的exa-cel将成为首个经过美国食品药品监督管理局批准的CRISPR基因编辑治疗。

CRISPR,即“聚集在一起的正读短回文重复序列”,是一种研究人员用来选择性修改DNA的技术,即身体用来功能和发展的基因信息的携带者。

这种正在美国食品药品监督管理局考虑中的新治疗方法可以使用患者自身的干细胞。

医生会用CRISPR来修复导致镰刀细胞贫血的基因问题,然后将经过改变的干细胞通过一次性输注给患者。

科学家们应用CRISPR技术进行基因编辑的时代正在到来,但其潜在副作用对患者来说仍是一把双刃剑。

特别声明:本文及配图均为用户上传或者转载,本文仅代表作者个人观点和立场,不代表平台观点。其原创性以及文中陈述文字和内容未经本站证实, 对本文以及其中全部或者部分内容、文字的真实性、完整性、及时性本平台不作任何保证或承诺,请读者仅作参考, 并请自行核实相关内容。如发现稿件侵权,或作者不愿在本平台发布文章,请版权拥有者通知本平台处理。
Copyright Disclaimer: The copyright of contents (including texts, images, videos and audios) posted above belong to the User who shared or the third-party website which the User shared from. If you found your copyright have been infringed, please send a DMCA takedown notice to info@microheadline.com
来源:https://science.slashdot.org/story/23/11/21/056201/fda-considers-first-crispr-gene-editing-treatment-that-may-cure-sickle-cell?utm_source=rss1.0mainlinkanon&utm_medium=feed https://news.ycombinator.com/item%3Fid%3D38354939 https://www.npr.org/sections/health-shots/2023/10/31/1208041252/a-landmark-gene-editing-treatment-for-sickle-cell-disease-moves-closer-to-realit
更多阅读