Source: Slashdot
美国食品药品监督管理局正在审查一种名为exa-cel的尖端治疗疗法，可能能够治愈镰刀细胞贫血，这是一种没有普遍成功治疗方法的疼痛和致命疾病。据CNN报道：“如果获批，由美国波士顿的Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司联合研发的exa-cel将成为首个经过美国食品药品监督管理局批准的CRISPR基因编辑治疗。
CRISPR，即“聚集在一起的正读短回文重复序列”，是一种研究人员用来选择性修改DNA的技术，即身体用来功能和发展的基因信息的携带者。
这种正在美国食品药品监督管理局考虑中的新治疗方法可以使用患者自身的干细胞。
医生会用CRISPR来修复导致镰刀细胞贫血的基因问题，然后将经过改变的干细胞通过一次性输注给患者。
科学家们应用CRISPR技术进行基因编辑的时代正在到来，但其潜在副作用对患者来说仍是一把双刃剑。
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来源：https://science.slashdot.org/story/23/11/21/056201/fda-considers-first-crispr-gene-editing-treatment-that-may-cure-sickle-cell?utm_source=rss1.0mainlinkanon&utm_medium=feed
https://news.ycombinator.com/item%3Fid%3D38354939
https://www.npr.org/sections/health-shots/2023/10/31/1208041252/a-landmark-gene-editing-treatment-for-sickle-cell-disease-moves-closer-to-realit
