一对来自多伦多的夫妇正在为波士顿的一个研究实验室筹集资金,希望能够找到治疗他们七岁女儿罕见疾病的方法。Chris Hunsburger表示,他们的女儿Penny被诊断为与Selenon相关的肌病,这是一种极为罕见的疾病,导致严重的肌肉无力。Penny从小就出现症状,无法正常爬行和翻身,现在需要借助BiPap机器来帮助呼吸。 由于目前尚无已知的治疗方法,Hunsburger一家发起了名为“Penny's Promise”的慈善活动,以资助相关研究。他们计划于11月2日举行筹款晚会,目标是为波士顿儿童医院的Beggs实验室提供资金,这家实验室是全球为数不多的致力于该疾病研究的机构之一。 到目前为止,他们已捐赠10万美元。尽管研究仍然面临资金不足的问题,Beggs博士提到潜在的基因替代疗法展现了一些成功的迹象,团队希望未来几年内能够开始临床试验,即使没有治疗,许多Selenon患者依然可以过上充实的生活。 Hunsburger表示,他们将尽全力支持Penny和其他罹患这种稀有先天疾病的人。。