Source: CBC
美国官员已经批准了另一种能微弱减缓阿尔茨海默病的药物，为这种无法治愈、破坏记忆的疾病早期患者提供了新选择。美国食品药物管理局周二批准了礼来公司的基苏拉，用于治疗由阿尔茨海默病引起的轻度或早期痴呆症。这是仅第二种被信服地显示能延缓患者认知能力下降的药物，继去年日本药企爱施尔推出类似药物获批后。这两种药物的延迟效果仅相当于几个月时间——在礼来公司的药物中为大约七个月。患者及其家人必须权衡这一益处和下降之间的平衡，包括定期静脉注射和潜在的危险副作用，如脑水肿。治疗阿尔茨海默病的医生表示，这一批准是数十年试验性治疗失败后的重要一步。我为能提供不同选择来帮助我的患者感到兴奋，”圣路易斯华盛顿大学的神经学家苏珊·辛德勒博士说。作为一个痴呆症专家是困难的——我诊断我的患者患有阿尔茨海默病，然后每年看到他们情况变得更糟，直至终老。
基苏拉和日本药物乐昆美都是实验室制造的抗体，通过静脉注射，针对阿尔茨海默病的一个成因——大脑中粘性淀粉样斑块的堆积。目前尚不清楚哪些患者应接受这些药物治疗，以及他们可能获益多久。新药物的批准是在上个月美国食品药物管理局外部顾问小组一致投票赞成其益处后预期的。尽管美国食品药物管理局审查人员对礼来公司对该药物的研究提出了几个问题，包括在病人的斑块达到非常低水平后允许他们停止治疗。美国食品药物管理局基于一个18个月的研究结果批准了基苏拉，该研究表明接受治疗的患者在记忆和认知功能方面的衰退速度比接受虚假输注的患者缓慢了大约22%。基苏拉和乐昆美均未列入加拿大卫生厅批准用于该国使用的药物数据库中。主要的安全问题是脑水肿和出血，这是所有靶向斑块的药物都普遍存在的问题。在礼来公司的研究中报告的比率——包括20%的患者存在微出血——略高于竞争对手乐昆美报告的比率。
然而，这两种药物在稍微不同类型的患者身上进行了测试，专家称这使得很难比较这两种药物的安全性。基苏拉每月注射一次，而乐昆美每两周注射一次，这可能会让将其爱人带到医院或诊所接受治疗的护理人员感到更为顺畅。毫无疑问，每月一次的注射比每两周一次的注射更吸引人，”辛德勒说。礼来公司的这种药物还有另一个潜在优势：患者如果反应良好，可以停止服用。在公司的研究中，患者在他们的脑斑块达到较低水平后停止了基苏拉。超过40%的患者在一年后停止了服药。停药可能会减少长期使用的成本和安全风险。目前尚不清楚患者何时需要继续注射。
物流障碍、零散的保险覆盖和财务问题均拖慢了与美国合作伙伴生物技乐昆美共同推出的乐昆美的推广速度。许多较小的医院和卫生系统尚未准备好开具这些新的针对斑块的阿尔茨海默病药物。首先，医生需要确认患有痴呆症的患者是否有新药物靶向的脑斑块。然后需要找到一个药物注射中心供患者接受治疗。同时，护士和其他工作人员必须接受培训，以执行重复扫描检查脑部是否存在水肿或出血。这些全都是一个医生必须预先准备好的东西，”掌管礼来公司神经科学部门的马克·明顿博士说。在他们习惯后，一个患者去诊所就能被提供这种疗法。礼来公司将基苏拉的价格定为每vial695.65美元，12个月治疗约32,000美元。
希望这种新药能给患者和家人带来更多希望和改善，虽然效果微弱，但在无效的试验性治疗之后，仍然是一步重要的进展。" } ```
